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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
揭秘：是谁在联合国气候大会上为中国谈判？******
揭秘：谁在为中国谈判？
毫无悬念，联合国气候大会又拖堂了。
计划12月13日闭幕的本届大会，这会儿仍在西班牙马德里进行中。
谁在为中国谈判？为国谈判需要什么素质？
风光背后，代表们真实的谈判生活又是如何？
亲历马德里气候大会，中新社国是直通车为你揭秘今年的中国代表团。
年轻的联合战队
据国是直通车获悉，本届气候大会中国代表团成员超60人，核心谈判代表不到30人，“80后”是“主力军”，平均年龄不到35岁。
这些谈判人员的专业覆盖广泛，包括环境科学、大气物理、国际政治等等，真正专业谈判的出身较少。
代表团成员来自五湖四海。
既有生态环境部、外交部、财政部、交通部、科技部等各大部委的代表；也有清华大学和国家气候战略中心等高校和研究机构的精兵强将。
用中国代表团团长、生态环境部副部长赵英民话说，“我们的谈判团队非常优秀"。
在他看来，这是一支以年轻人为主，朝气蓬勃的团队。"跟谈判对手一比，基本都差个10岁左右。但是水平一点不低，专业能力非常高，而且特别能战斗。”
谈判代表必备素质
赵英民对国是直通车表示，作为中国气候谈判代表，必须具备至少如下四种素质。
——有爱国心。为国家利益而谈判。这是核心。
——有大局观。熟悉国际政治，坚持人类命运共同体理念。
——有专业能力。多边场合形势瞬息万变，必须在第一时间作出快速反应，最大程度维护国家利益。
——有坚强的意志和健康的体魄。
据国是直通车观察，赵英民团长刚抵达马德里便投入多边谈判和双面斡旋，期间严重感冒，但日程表上满满当当的安排，一个都没有耽误。在日程的间隙，他还经常穿插着会见NGO、记者等与会人士。
"作为一个谈判者，最重要的是要有坚强的意志，有抗压能力。"中国代表团副团长、外交部气候变化谈判特别代表孙劲也认为，意志力是关键。
他说，在各种情况之下，对实现目标永远要保持积极的心态，永远不能放弃你要实现的目标。
跟时间赛跑
“虽然马德里是一个美丽的城市，但是谈判代表从抵达的第一天到现在基本上都是两点一线、起早贪黑，每天进入会场最早的可能就是中国代表团，离开会场最晚的，也是中国代表团。”孙劲说。
《联合国气候变化框架公约》缔约方大会涉及近200个缔约方。多边机制的一个重要特征，就是所有缔约方达成一致。诉求的多元差异，导致谈判进程极其艰难，加时赛已经成了气候大会的家常便饭。
事实上，对于每一位谈判代表来说，大会期间的每一天都在加班，白天黑夜无缝衔接，一天恨不得掰成两天用。
“80后”代表高翔，是复旦大学博士(视频中男士)。
他今年有着双重任务，一个是作为《巴黎协定》透明度议题的联合主持人，另一个是“77国集团加中国”在周期性审评议题上的集团协调员。
今年是高翔连续第11年参加气候谈判。
“每天能睡三个小时就不错了，但是第二天还是缓不过来，因为从头到尾都在开会，没有时间让你缓过来，不敢开小差。”
高翔告诉中新社国是直通车，他早上一般有三个闹钟，6点一刻响一次，是提醒自己别睡过，6点45响一次，是提醒自己下楼吃饭，7点半响一次，是提醒自己出发去会场。
谈到深夜，代表睡在中国代表团办公室。受访者供图去年的卡托维兹气候大会，因所住的地方离会场很远，为了能够把时间用在“刀刃”上，谈判人员经常会选择直接住在会场里。
“谈判会很晚很晚，就真的睡在会场，代表团很贴心地准备了睡袋。”高翔说。
在耶鲁大学拿了环境管理硕士学位的王田(视频中女士)，从2012年开始加入中国气候谈判代表团。
回忆起去年卡托维茨大会，她告诉了国是直通车一个故事：因公约秘书处希望可以经常与时任中国代表团团长、气候变化事务特别代表解振华进行交流，所以特意为他准备一间离会场特别近的房间，但解振华自己并没有住，而是把房卡留在了中国代表团办公室，谁走得晚，谁就拿房卡去住。
“解主任最让我感动的，不止是把房间留给我们，还跟我们一起坐班车去会场，这样大家就尝试了在班车上开晨会，拿着导游用的大喇叭跟大家沟通情况。”王田说，这么做，无非是为了让大家多睡会儿。
跟时间的赛跑，绝不仅于此。
每次气候大会的谈判，王田最苦恼的事情是“不敢喝水”。“因为不能上厕所，一谈谈三个小时，走也不敢走。”
吃饭这事儿，经常是个"事儿"。
王田说：“有一天早上我们9点开始开会，开到下午2点，有其他国家的谈判代表说不行了，太饿了，然后主持人给了15分钟时间去吃饭，我就赶紧去找三明治和苹果，然后回来接着谈。”
2014年利马气候大会上，跟时间的战斗则让高翔“哭着”谈判。
“开夜会到晚上，晚到什么时候呢，就是我的隐形眼镜已经干得受不了了。开始不由自主地流眼泪，轮到我发言的时候，我就闭着眼睛，边流眼泪边说。”
谈判贯穿全年
没参加气候谈判前，生态环境部气候司处长陈志华眼镜的度数才100度左右，当了12年的气候谈判老兵，度数变成了400多度。
“熬夜、看材料，用眼过度视力就变差了。”
他告诉国是直通车，气候谈判不是仅仅发生在每年两个星期时间的气候大会上，更多的工作是在大会之外，进行运筹和谋划的，而且这样的磋商极为频繁。
基本上在2011年以后，他所在的处室每年涉及气候谈判的内容有30趟左右的出访任务，有双边的也有多边的。
“气候大会之外，不是在准备去谈判筹备出访的各种手续各种材料，就是在回来做总结和汇报。”陈志华说，经常往外跑，陪家人的时间很少。
为了去年卡托维兹气候大会能取得成果，高翔的邮箱在大会召开前的10月份发生过“刷屏”事件。
“那个时候真的不可想象，因为我们要出案文，我跟美国的主持人和秘书处要沟通，邮箱20分钟就刷新了满满一屏。”
王田说：“其实我们的谈判生活是贯彻了全年的，最后能在气候大会上达成一些成果都是在事前已经做了大量工作。”
"我以他们为骄傲！"
随着中国经济实力的提升和国际地位的增强，中国在气候谈判中的领导力和贡献亦在加大。
“整个中国代表团在逐步成长，特别是我们现在有很多年轻人担任议题的协调员，在整个谈判进程中发挥的作用比较大，一方面是中国整个影响力提升的结果，这也跟他们自己的专业素养分不开。”
中国代表团副团长、生态环境部气候司司长李高对国是直通车表示，以中国谈判代表的年龄来说，他们的业务水平已经达到了很高的水平。
在今年气候大会，李高让谈判代表们“放手去做两件事情”：一是学习怎么发挥对谈判进程和议题设置的引导作用；另一个是在透明度问题上打一仗。
效果怎么样？
高翔透露，出于维护议题进展的平衡，为了照顾发展中国家关切的问题，如长期资金适应的问题、评审的问题，中国在大会全会上对发达国家拦住而无法推动的议题提出了抗议和反对意见，“我们在那个时候没有妥协。”
“我觉得还是取得了非常好的效果。”李高说，很多发展中国家对中国表示祝贺。"从我们的角度来讲，这个团队很好地发挥了敢于斗争的精神，而且是有理有据、以理服人。"
高翔给国是直通车展示了他获得的一个意外的表彰： 巴勒斯坦外长签发的一封感谢信。
巴勒斯坦是今年七十七国集团加中国的主席，"我作为集团在周期性审评议题上的协调员，对团结发展中国家共同战斗发挥了作用，巴勒斯坦外长签发了一个写着我名字的感谢信"。
“应该说在今年的谈判当中，中国代表团团队也在会场会外都引起了各方的高度的评价。”孙劲表示，中国在展现大国地位，展现大国的积极形象，同时维护发展中国家的利益，在一些重要的场合和重要的谈判当中，敢于并且善于发挥引导和领导的作用。
在某些议程上，中国也给了一些发达国家非常好的警示。就是说，中国在维护发展中国家核心关切、核心利益问题上是坚定不移的，而且中国有决心也有能力实现自身的目标。
“我非常想对这个团队说，我以他们为骄傲！”李高说。
夏宾
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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